Алан Троунсон: вылечить ВИЧ и изобрести вакцину

Стволовые клетки могут стать волшебным средством, которое поможет наконец-то вылечить ВИЧ, считает профессор Алан Троунсон, всемирно признанный эксперт в области клеточных технологий и руководитель Калифорнийского института регенеративной медицины.
Профессор Троунсон заявляет, что его рабочей группе удалось подойти вплотную к решению проблемы лечения ВИЧ, и вскоре начнется тестирование новой методики на людях. ВЦО ЛЖВ взяли интервью у профессора Троунсона, чтобы узнать детали исследований.
— Опишите, пожалуйста, что это за новый метод?
— Наша основная цель — отключить в клетках особый ген, который называется CCR5. Если сказать просто, то без этого гена вирус не сможет присоединиться к кровяной клетке. Следовательно — ВИЧ не сможет реплицировать.
Сама процедура выглядит так: мы делаем пациентам инъекцию, которая мобилизует стволовые клетки в костном мозге. После подобной инъекции большое число стволовых клеток попадает в кровь, и мы можем избежать болезненной процедуры забора их напрямую из костного мозга. Потом мы делаем забор крови и выделяем из нее эти стволовые клетки. Вы же знаете, что стволовые клетки производят все остальные клетки — и белые, и красные кровяные тельца, и иммунные клетки. Они могут «произвести» все.
Далее в полученных стволовых клетках мы специальным путем отключаем тот особый ген CCI5. Если нам это удается, то в таких новых клетках вирус не может реплицировать и, таким образом, для этих клеток ВИЧ — излечен.
— Но это ведь только для этих клеток. Что же происходит дальше?
— Дальше мы берем эти стволовые клетки с прерванным геном и опять вводим их пациенту. Следующий шаг, который немного сложнее — нам нужно обеспечить свободное место в костном мозге, чтобы новые клетки могли заполнить его и начать колонизацию.
Поэтому нам приходится прибегать к химиотерапии, которая убивает часть клеток, чем создает место для того, чтобы ввести туда модифицированные стволовые клетки.
— Но вот вы ввели клетки, и что же происходит дальше?
— Нововведенные стволовые клетки с отключенным геном заполняют пространство костного мозга, начинают размножаться и, как в случае с Берлинским пациентом, начнут доминировать в организме. Проходит время, и организм полностью освобождается от вируса, так как в новых клетках он не реплицирует, а старые будут убиты.
— Этот метод уже на ком-то опробован?
— На данном этапе эти опыты успешно проводятся на животных, на гуманизированных мышах, тех, которым были введены человеческие кровяные клетки. Опыты показали, что эти животные полностью защищены от вируса. К тому же есть еще известная всем история Берлинского пациента, когда ВИЧ-позитивный мужчина, который был болен раком, излечился от ВИЧ после того, как доктора в Берлине пересадили ему костный мозг человека, рожденного с мутацией гена CCR5. Есть еще несколько подобных случаев. На данном этапе исследования на людях только начинаются, но основной упор сейчас будет идти на то, будет ли этот метод безопасен.
— Кстати о безопасности — жить с прерванным геном — это не опасно для человека? Не возникает потом каких-то новых заболеваний?
— У нас есть данные о 15 пациентах на севере Европы. Они живут с прерванным геном CCI, что, скорее всего, стало следствием какой-то болезни в этом регионе много лет назад. Их гены прерваны и при этом они ведут абсолютно нормальную жизнь. Единственное что мы знаем о них — это то, что они более подвержены лихорадке Западного Нила. Это такая распространённая африканская болезнь. Обычно пациенты в Северной Европе ей не подвержены.
— Скажите, этот метод будет использоваться только как лекарство от ВИЧ, или и как вакцина?
— Это будет работать и для ВИЧ-позитивных людей, и как вакцина. Так как, как только вы получаете эти стволовые клетки с прерванным геном, они начинают размножаться производить новые клетки, а они в свою очередь уже не подвержены вирусу.
Также мы планируем для вакцинации найти способ упростить процедуру. В будущем, я надеюсь, что мы продвинемся и сможем что-то делать, чтобы не производить у пациента забор крови. И надеюсь, что это станет доступным всему миру по относительно экономичной цене.
— Смогут ли люди, у которых уже развился СПИД, быть вылечены таким образом?
— Думаю, да. Вопрос пока в том, что им предстоит пройти химеотерапию.
— А если у пациента гепатит, или другая ко-инфекция?
— Пока на данном этапе, я думаю, мы будем выбирать для клинических испытаний людей без ко-инфекций, т.к работать с ними будет намного сложнее. Но на последующих этапах исследований нам еще предстоит выяснить ответ на этот вопрос.
— Когда же начнутся клинические испытания на людях?
— Мы постараемся в начале 2013.
— А кто сможет принять участие в них? Только американцы, или также пациенты региона ВЕЦА?
— Скорее всего, вначале это будут жители Калифорнии, граждане США. К тому же нам нужно будет наблюдать за пациентами какое-то время после исследований. И нам будет сложно следить за пациентом, который вернется, к примеру, в Украину. Я думаю, что да, все-таки первоначальные испытания будут проходить в США и участвовать в них будут американцы. Но после прохождения первых стадий испытаний, я думаю, мы будем более тесно сотрудничать с комиссиями в других странах и привлекать пациентов из других стран.
— А смогут ли принимать участие в исследованиях люди, которые уже принимали АРТ?
-Да, прием АРТ не является преградой для этого лечения. Единственно что, так это людям, которые будут участвовать в испытаниях, придется прервать лечение.
Нам многое предстоит изучить и понять во время этих исследований. Например, как поведет себя это лечение, в случае, когда вирус живет в тканях кишечника. Мы не можем все предсказать сейчас, мы многое увидим в процессе. К тому же, как вы знаете, существует много видов ВИЧ.
— Будет ли эффективен метод для всех видов вируса?
— Пока мы не знаем ответ на этот вопрос. Это покажут клинические исследования. У Берлинского пациента были два вида вируса, а сейчас он полностью здоров, и это значит что методика сработала для обоих видов вируса. Но есть же еще, к примеру, четвертый вид и мы должны убедиться, что лечение будет эффективно и в его случае.
— Сколько времени займут эти испытания на людях?
— Зависит от того, насколько они будут эффективны.
Мы пока также не знаем, сколько будет стоить лечение. Но я крайне заинтересован в том, чтобы в случае успеха мы продолжали исследования, чтобы удешевить лечение. Мне кажется, что такое лечение крайне необходимо, например, в Африке. Я считаю, что если мы вакцинируем одно поколение людей, мы полностью остановим вирус.
Юлия Раскевич